Le 14 novembre 2024, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la première thérapie génique pour le déficit en L-aminoacide décarboxylase aromatique (AADC)-Kebilidi (nom générique : Eladocagene exuparvovec). Précédemment commercialisée sous le nom d'Upstaza™ en Europe et approuvée par la Commission européenne en novembre 2022, il s'agit de la première thérapie génique approuvée par la FDA pour une injection directe dans le cerveau.
Le déficit en AADC est une maladie génétique rare et grave affectant la synthèse des neurotransmetteurs. Kebilidi utilise un vecteur viral adéno-associé (AAV2) pour délivrer un gène DDC fonctionnel directement au striatum bilatéral du cerveau. Cette approche ciblée améliore significativement les fonctions motrices et cognitives des patients. Au cœur de cette avancée se trouve la prise en charge de localisation précise rendue possible par la technologie de navigation IRM peropératoire en temps réel (RT-iMRI).
Technologie de base : caractéristiques et avantages du système RT-iMRI
LeSystème d'IRM peropératoire en temps réel (RT-iMRI) combine le temps réelImagerie IRM avec une navigation mini-invasive, offrant une précision et une fiabilité sans précédent pour les thérapies ciblées sur le cerveau. Développée par ClearPoint Neuro, cette plate-forme avancée intègre une imagerie IRM haute résolution avec une navigation dynamique pour garantir une administration efficace, sûre et reproductible de vecteurs génétiques, de médicaments ou de cellules.
Fonctionnalités principales
1. Imagerie et navigation en temps réel
L'IRM fournit une visualisation 3D en temps réel des structures cérébrales, offrant aux cliniciens et aux chercheurs des vues anatomiques détaillées.
Le système de navigation intégré met à jour dynamiquement les chemins de livraison, guidant les outils avec précision vers la région cible.
2. Livraison de précision
Permet une précision submillimétrique, garantissant que les agents thérapeutiques atteignent la zone cible tout en évitant les effets hors cible.
Compatible avec divers outils peu invasifs, tels que la canule SmartFlow Neuro, améliorant l'efficacité de l'administration.
3. Ajustements dynamiques et surveillance
Permet un ajustement peropératoire des voies d'administration pour atténuer la variabilité anatomique ou les déplacements des tissus cérébraux.
L’imagerie IRM surveille la distribution des agents thérapeutiques, garantissant ainsi une administration uniforme.
Avantages techniques
Précision
Le système RT-iMRI atteint une précision de l’ordre du micromètre, améliorant ainsi les résultats thérapeutiques, en particulier dans les régions complexes du cerveau telles que les noyaux gris centraux et l’hippocampe.
Sécurité
En intégrant des techniques mini-invasives à l’imagerie en temps réel, le système minimise les dommages causés aux tissus cérébraux normaux, réduisant ainsi les complications et les temps de récupération.
Reproductibilité
La navigation et les commentaires précis du système garantissent une cohérence élevée entre les procédures individuelles, prenant ainsi en charge des données fiables pour la recherche préclinique.
Versatilité
Au-delà de la thérapie génique, la RT-iMRI est applicable à la recherche sur les maladies neurodégénératives, à la thérapie cellulaire intracrânienne et à la modulation des circuits neuronaux.
Prisys Biotech : RT-iMRI pionnière dans la recherche préclinique sur les PSN
Prisys Biotech est l'une des premières CRO précliniques en Asie à adopter la technologie RT-iMRI pourétudes sur les primates non humains (NHP) . En intégrant le système de navigation cérébrale ClearPoint, le cadre de tête orchestral adapté aux PSN et la technologie d'administration améliorée par convection (CED), Prisys Biotech a établi une plate-forme hautement précise pour l'administration intracrânienne de médicaments et de gènes.
Avantages de la plateforme
- Localisation de précision :La RT-iMRI garantit une précision submillimétrique, permettant l’administration de vecteurs génétiques, de cellules ou de médicaments vers des régions cibles tout en traversant en toute sécurité la barrière hémato-encéphalique.
- Surveillance en temps réel :L'imagerie IRM suit la position des aiguilles ou des cathéters pendant les procédures, réduisant ainsi les dommages tissulaires et améliorant l'efficacité de l'administration.
- Large applicabilité :La plateforme a été utilisée avec succès dans des modèles de maladies neurodégénératives, dans la recherche sur les troubles neurologiques héréditaires et dans des études explorant la distribution et le métabolisme intracrâniens des médicaments.
Grâce à sa plateforme RT-iMRI, Prisys Biotech repousse les frontières de l'administration cérébrale de précision, accélère la validation préclinique de thérapies innovantes et offre un support technique de pointe et une assurance des données aux partenaires de recherche.
